服務(wu)熱(re)線(xian)
86-021-52261560
Product classification
市(shi)值8.5億美(mei)金的(de)Sana Biotechnology，是成(cheng)立(li)於(yu)2018年的壹家處(chu)於(yu)臨(lin)床(chuang)階段的美(mei)國生物技術(shu)公司(si)，在(zai)8月(yue)迎來高(gao)光(guang)時(shi)刻(ke)！左手壹篇Cell Stem Cell，右手壹篇 The New England Journal of Medicine，雙雙登頂頂級期(qi)刊(kan)，將(jiang)細(xi)胞(bao)治療帶入“無(wu)需免(mian)疫(yi)抑制"時(shi)代(dai)。這家公司(si)憑啥(sha)壹次打通兩(liang)大(da)頂刊(kan)？
01. 左手Cell Stem Cell，CD19 CAR-T 也能(neng)“隱身"！
2026年(nian)01月(yue)09日(ri)，Sana 發(fa)表題(ti)為(wei) “Hypoimmune CD19 CAR T cells evade allorejection in patients with cancer and autoimmune disease" 的臨(lin)床(chuang)研究文章(zhang)於(yu)Cell子(zi)刊(kan)，Cell Stem Cell (IF=20.4)。在(zai)人體(ti)中驗(yan)證其 HIP (Hypoimmune) 工(gong)程(cheng)化CAR-T (SC291) 可(ke)逃(tao)避(bi)免(mian)疫(yi)排(pai)斥，為(wei)通用型(xing)細(xi)胞(bao)療法奠定臨(lin)床(chuang)基(ji)礎。
技術(shu)路(lu)線(xian):
(1) 改(gai)造(zao)供者(zhe) T 細(xi)胞(bao) → CRISPR-Cas12b 三連敲：
• TRAC：幹(gan)掉(diao)自身 TCR，防(fang)移(yi)植物抗宿(xiu)主病 GVHD
• B2M + CIITA：幹(gan)掉(diao) HLA-I/II，防(fang) T 細(xi)胞(bao)識別(bie)
(2) 雙(shuang)順子(zi)慢病毒 → 同時(shi)導(dao)入
• CD19-CAR：靶(ba)向B 細(xi)胞(bao)腫瘤(liu)/自身免(mian)疫(yi)
• CD47 高(gao)表達：給NK/巨(ju)噬細(xi)胞(bao)踩(cai)剎車
(3) 單(dan)次(ci)輸註SC291，無(wu)需強效免(mian)疫(yi)抑制，僅接受低劑量(liang)淋(lin)巴清除化療
臨(lin)床(chuang)結果(guo)：
HIP 編輯(ji)的(de) CAR-T 細(xi)胞(bao)在(zai)所(suo)有(you)患(huan)者(zhe)中均(jun)未(wei)引發(fa)免疫(yi)反(fan)應(ying)。部(bu)分(fen)編輯(ji)的(de)細(xi)胞(bao)仍被免疫(yi)系統識別(bie)並(bing)清除，證明HIP編輯(ji)是有(you)效(xiao)的(de)，而(er)非(fei)患者(zhe)免疫(yi)系統無(wu)能(neng)。該(gai)通(tong)用(yong)型(xing)CD19 CAR-T 細(xi)胞(bao)療法適用(yong)於(yu)癌癥(zheng)與自身免(mian)疫(yi)病。
02. 右手(shou)The New England Journal of Medicine，胰島移(yi)植(zhi)不用免疫(yi)抑制！
同月4日(ri)，Sana 發(fa)表題(ti)為(wei) “Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression" 的文章(zhang)於(yu)The New England Journal of Medicine期刊(kan) (IF：96.3)。1型(xing)糖尿(niao)病患者(zhe)終身依賴胰島素(su)註射(she)，治療方式(shi)是移(yi)植(zhi)胰島β細(xi)胞(bao)。然(ran)而，傳統移(yi)植需長(chang)期(qi)使用(yong)免(mian)疫(yi)抑制劑，帶來感(gan)染、腫(zhong)瘤(liu)、腎功(gong)能(neng)損(sun)害(hai)等(deng)風險。
本研(yan)究是 Sana 基(ji)於(yu)HIP平臺的(de)UP421管線(xian)，在(zai)人體(ti)實現“無(wu)需免(mian)疫(yi)抑制劑"的異體(ti)胰島細(xi)胞(bao)移植(zhi)，即(ji)在(zai)不使用(yong)免(mian)疫(yi)抑制劑的情況下，可成(cheng)功移(yi)植基(ji)因(yin)編輯(ji)的(de)同種(zhong)異(yi)體(ti)胰島β細(xi)胞(bao)，用於(yu)治療1型(xing)糖尿(niao)病。
技術(shu)路(lu)線(xian)：
(1) 從屍體(ti)胰腺(xian)中分(fen)離(li)人胰島後(hou)，對(dui)原代(dai)胰島細(xi)胞(bao)進行 CRISPR-Cas12b 雙敲(qiao)：
• B2M + CIITA：幹(gan)掉(diao) HLA-I/II，防(fang) T 細(xi)胞(bao)識別(bie)
(2) 使用(yong)慢(man)病毒導(dao)入 CD47 高(gao)表達（給NK/巨(ju)噬細(xi)胞(bao)踩(cai)剎車）
(3) 將(jiang) UP421 產品(pin)經前(qian)臂肌(ji)肉(rou)多(duo)點(dian)註射(she)到(dao)人體(ti)，不使用(yong)免(mian)疫(yi)抑制藥(yao)物，並隨(sui)訪 12 周(zhou)
臨(lin)床(chuang)結果(guo)：
42 歲(sui) T1D 患者(zhe)的C-肽(tai)持(chi)續陽(yang)性，血(xue)糖(tang)反(fan)應(ying)良(liang)好。且(qie)零(ling)免(mian)疫(yi)反(fan)應(ying)（T 細(xi)胞(bao)、抗體(ti)、NK 細(xi)胞(bao)均無(wu)）！
03. 左右手(shou)同時(shi)利(li)用的 HIP (Hypoimmune)平臺是何(he)方(fang)神(shen)聖(sheng)？
傳統異(yi)體(ti)細(xi)胞(bao)療法面臨(lin)的(de)最(zui)大挑戰是免(mian)疫(yi)排(pai)斥。患(huan)者(zhe)免疫(yi)系統會識別(bie)並(bing)攻擊(ji)外來細(xi)胞(bao)，導致(zhi)治療失敗。為(wei)此，患者(zhe)通常(chang)需要(yao)接受強效免(mian)疫(yi)抑制治療，帶來感(gan)染等(deng)風險。Sana公司(si)通過基(ji)因(yin)編輯(ji)技(ji)術(shu)，開發(fa)出HIP平(ping)臺(tai)，即(ji)“細(xi)胞(bao)隱身術(shu)"三件套(tao)：
• CRISPR 雙(shuang)敲 HLA：把(ba)細(xi)胞(bao)表面的(de)HLA-I/II 統(tong)統剪(jian)掉(diao)，讓(rang) T 細(xi)胞(bao)“認不出"。
• CD47 高(gao)表達 ：給細(xi)胞(bao)披上(shang)“別(bie)吃我"外(wai)套(tao)，勸退NK/巨(ju)噬細(xi)胞(bao)。
• 使用(yong)慢(man)病毒載體(ti)遞(di)送：把(ba) CD19-CAR 或胰島基(ji)因(yin)順路(lu)裝進(jin)去(qu)，治療功能(neng)壹步(bu)到(dao)位(wei)。
實現患者(zhe)無(wu)需終(zhong)身使用(yong)免(mian)疫(yi)抑制，真正“現貨"通用細(xi)胞(bao)藥(yao)！在(zai)這兩(liang)項(xiang)研(yan)究的體(ti)外基(ji)因(yin)編輯(ji)電(dian)轉(zhuan)步(bu)驟(zhou)中，均(jun)使用(yong) MaxCyte ExPERT 系(xi)列流(liu)式(shi)電(dian)轉平臺完成：
• 在(zai) GMP 條(tiao)件下，壹次性高(gao)效遞(di)送 CRISPR-Cas12b + gRNA，實現高(gao)效多(duo)靶(ba)點敲(qiao)除
• 細(xi)胞(bao)活率(lv) >90%
• 讓(rang) Sana 能(neng)在(zai) 7-9 天(tian)內完成(cheng)從供者(zhe)細(xi)胞(bao)到(dao) HIP 成品(pin)的(de)制(zhi)造(zao)
MaxCyte 的 “非病毒閃(shan)電高(gao)效遞(di)送"，為(wei)HIP細(xi)胞(bao)的臨(lin)床(chuang)級生產提供(gong)關鍵支(zhi)持(chi)！這家在(zai)2018年(nian)成立(li)的(de)公司(si)，在(zai)2021年(nian)與MaxCyte簽署(shu)戰略(lve)平臺(tai)授權(quan)許可！
Sana憑借(jie)HIP平(ping)臺(tai)與(yu)MaxCyte流(liu)式(shi)電(dian)轉技術(shu)加(jia)持(chi)，不僅解決(jue)了異體(ti)細(xi)胞(bao)移植(zhi)的免疫(yi)排(pai)斥難(nan)題(ti)，更開啟(qi)了 “通用(yong)型(xing)" 細(xi)胞(bao)治療的新紀元。8.5億美(mei)金市(shi)值？或許(xu)只(zhi)是起(qi)點(dian)。
* 參考(kao)文(wen)獻：
1. Hu et al., Hypoimmune CD19 CAR T cells evade allorejection in patients with cancer and autoimmune disease, Cell Stem Cell (2025). DOI: 10.1016/j.stem.2025.07.009
2. Carlsson et al., Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression, The New England Journal of Medicine (2025). DOI: 10.1056/NEJMoa2503822
▍更多(duo)產品(pin)詳(xiang)情：
MaxCyte成立(li)於(yu)1999年，總(zong)部位(wei)於(yu)美(mei)國馬(ma)裏(li)蘭(lan)州(zhou)，是壹家細(xi)胞(bao)工(gong)程(cheng)電穿(chuan)孔(kong)技(ji)術(shu)解(jie)決(jue)方(fang)案(an)提(ti)供(gong)商(shang)。利(li)用其ExPERT™電轉(zhuan)平臺(tai)，能(neng)夠(gou)高(gao)效、穩(wen)定地實現大規模(mo)細(xi)胞(bao)的工(gong)程(cheng)化處(chu)理，滿足(zu)從早(zao)期研(yan)究、臨(lin)床(chuang)開發(fa)到(dao)商(shang)業化(hua)生產的全階段細(xi)胞(bao)轉染需求(qiu)，廣(guang)泛服(fu)務(wu)於(yu)抗體(ti)蛋(dan)白表達、疫(yi)苗開發(fa)、基(ji)因(yin)編輯(ji)以(yi)及細(xi)胞(bao)與基(ji)因(yin)治療等(deng)領(ling)域。作(zuo)為(wei)MaxCyte中國(guo)南(nan)區總(zong)代(dai)，上(shang)海(hai)昊(hao)擴將(jiang)為(wei)您在(zai)研(yan)發(fa)、臨(lin)床(chuang)到(dao)商(shang)業化(hua)生產的不同階段，提供(gong)滿足(zu)您(nin)細(xi)胞(bao)轉染量(liang)需求(qiu)的專(zhuan)業解(jie)決(jue)方(fang)案(an)與(yu)技(ji)術(shu)支(zhi)持(chi)。
▍關(guan)於(yu)上海昊(hao)擴：
上(shang)海(hai)昊(hao)擴科(ke)學(xue)器(qi)材有(you)限(xian)公司(si)成立(li)於(yu)2019年，總(zong)部位(wei)於(yu)上海，是壹家實驗(yan)室(shi)設(she)備/耗(hao)材及分析(xi)儀(yi)器(qi)的專(zhuan)業服(fu)務(wu)商(shang)。公司(si)致力(li)於(yu)為(wei)生物、醫藥(yao)、物性檢(jian)測(ce)、化(hua)工(gong)分(fen)析(xi)、食(shi)品(pin)、工(gong)業生產等(deng)相(xiang)關領(ling)域客(ke)戶(hu)提供(gong)國內外高(gao)科(ke)技(ji)專(zhuan)業設(she)備(bei)以及技術(shu)咨詢服務。
Copyright © 2026 版(ban)權所有(you)：上(shang)海(hai)昊(hao)擴科(ke)學(xue)器(qi)材有(you)限(xian)公司(si) ICP備案(an)號(hao):滬ICP備(bei)20016915號(hao)-1 管理登陸(lu) 技術(shu)支(zhi)持(chi)：化(hua)工(gong)儀(yi)器(qi)網 總(zong)流(liu)量：230478 網(wang)站地圖(tu)